Malý William trpí genetickou vrozenou poruchou. Šanci na život mu dává léčba v USA
Malý William trpí vzácnou genetickou nemocí, která bez léčby končí předčasnou smrtí. Naději mu dává genová terapie v USA, jejíž cena však přesahuje 3,7 milionu dolarů. Protože je tato částka astronomická, rodina založila veřejnou sbírku na platformě Donio.cz a s nadějí prosí o pomoc.
William Johnathan Moore, jehož maminka pochází z Česka a tatínek z Irska, trpí těžkou genetickou poruchou zvanou Duchennova svalová dystrofie. Ta mu byla diagnostikována 4. října 2024. Jde o vzácné onemocnění, které postupně ochromuje svaly a bez léčby končí předčasnou smrtí. V celé Evropské unii, včetně Irska, kde William žije, není dostupná léčba, která by dokázala nemoc zastavit. Naději představuje speciální genová terapie s názvem Elevidys, kterou nabízí dětská nemocnice v americkém Bostonu.
Čtěte také: Honzík z Petrovic bojuje s vzácnou nemocí. Rodina prosí o pomoc na cesty k lékaři
Naděje na život
Cena zákroku je však mimořádně vysoká – genová terapie vyjde na 3,7 milionu dolarů. Pro běžnou rodinu je taková částka naprosto nepředstavitelná, a proto se Williamova rodina rozhodla obrátit na veřejnost s prosbou o pomoc.
William nikdy moc neběhal, nelezl, nikam se nevyšplhal. Když se o to pokusil, často spadl a zranil se. Zakopával bez zjevné příčiny, každý schod pro něj představoval překážku. Už od prvních krůčků chodil po špičkách, ale lékaři tomu nepřikládali větší význam. Padla i zmínka o autismu, a tak se čekalo. Teprve při čtyřleté prohlídce, díky pečlivému pediatrovi, odhalily krevní testy vzácnou genetickou vadu v DMD genu. Diagnóza byla jasná – Duchennova svalová dystrofie, nemoc, která postupně ochromuje svaly, včetně těch nejdůležitějších – srdečních a dýchacích.
Rodina se tak musela vyrovnat s krutou realitou. Chlapec zřejmě kolem osmi let ztratí schopnost chodit a nemoc mu výrazně zkrátí život. V celé Evropské unii bohužel neexistuje léčba, která by dokázala nemoc zastavit. Po mnoha probdělých nocích, hledání informací a příběhů jiných rodin se objevila naděje – genová terapie v dětské nemocnici v Bostonu. Po zaslání všech lékařských zpráv byl William přijat jako vhodný kandidát. Teď má šanci – ale jen pokud se podaří vybrat potřebnou částku.
Vybraná částka pomůže s genovou terapií v USA
Veškeré finance, které se podaří vybrat, budou použity na genovou terapii v Bostonské dětské nemocnici v USA, ubytování a následnou péči po dobu dvou měsíců po zákroku. Pokud by se nepodařilo vybrat dostatek prostředků na tuto léčbu, nebo by nastala jiná okolnost, která by Williamovi znemožnila terapii podstoupit, všechny vybrané peníze budou využity na úhradu jiných nákladů souvisejících s jeho zdravotní péčí. V případě, že se podaří vybrat více, než bude potřeba, bude zbytek částky věnován dalšímu dítěti trpícímu stejným onemocněním.
Sbírka je založena s cílem osmdesáti milionů korun a k úternímu dni se lidem podařilo poskládat přes dva miliony korun, do konce sbírky zbývá ještě 68 dnů. Pokud i vy chcete malému Willíkovi pomoci, můžete tak učinit prostřednictvím sbírky na platformě Donio.cz.
Martínek, na kterého se vybralo více než 150 milionů korun, se uzdravuje: